Terapia cellulare per il morbo di Parkinson

Al momento, non esistono ancora terapie cellulari approvate per eventuali disturbi cerebrali in qualsiasi paese. Ci sono, tuttavia, diverse terapie negli studi clinici in corso, ad esempio per la sclerosi multipla, motoria neurone malattia, ictus e altre condizioni. Interessante ipotizzare, quindi, quale disturbo sarà il primo ad avere una cellula autorizzata terapia—Supponendo che tutti abbiano successo.

Prevedere tali risultati non è saggio, ma ci sarebbe una certa simmetria se il primo successo dovesse essere nella malattia di Parkinson, poiché in un senso importante, la terapia cellulare nel cervello è iniziata con la malattia di Parkinson Patologia.

Per terapia cellulare, intendiamo il trattamento della malattia o della disabilità mediante l'iniezione nel paziente di un preparato di cellule. I neuroscienziati ora sanno che le cellule possono avere molteplici effetti terapeutici nel cervello danneggiato, ma all'inizio, l'attenzione era quasi interamente sulla sostituzione delle cellule. La maggior parte delle malattie neurodegenerative è il risultato della perdita cellulare. A volte è veloce, come nell'ictus ischemico, in cui un vaso sanguigno bloccato ruba improvvisamente un'intera area del tessuto cerebrale del suo apporto di sangue. A volte è lento, come nella malattia di Alzheimer, dove per ragioni ancora poco chiare, le singole cellule si perdono gradualmente nel corso degli anni. In ogni caso, è stato proposto che se le celle perse potessero essere sostituite, forse la funzione potrebbe essere recuperata.

Il motivo per cui il Parkinson sembrava una buona scommessa era che la patologia più preoccupante per i pazienti - la perdita di controllo del movimento: sembra essere associato alla perdita di una specifica popolazione di cellule nervose, il dopamina cellule del mesencefalo. Quindi, se questa specifica popolazione di cellule potesse essere sostituita, forse i pazienti potrebbero riguadagnare la funzione persa. E in effetti, questo è ciò che accade negli animali da esperimento. Quando queste cellule di dopamina vengono uccise sperimentalmente nei ratti, gli animali acquisiscono un disturbo del movimento. Ciò può essere corretto in parte mediante l'iniezione di cellule sostitutive.

Da dove i ricercatori ottengono le cellule sostitutive? Sono le versioni per bambini di quelle cellule della dopamina, prese da un embrione di ratto. Queste giovani cellule nervose vengono iniettate nel ratto lesionato e, sicuramente, sostituiscono le cellule che il ratto ha perso e il comportamento parkinsoniano dell'animale recupera.

Potrebbe funzionare in pazienti umani? Durante gli anni '80 questo è stato ampiamente provato, e mentre lavorato, c'erano problemi. Le cellule equivalenti potrebbero provenire solo da feti umani abortiti e, inutile dirlo, alcune persone non si sentirebbero mai a proprio agio. Ma al di là delle preoccupazioni etiche sorgono gravi problemi clinici e logistici. Ottenere una costante preparazione cellulare da resti fetali umani abortiti era quasi impossibile. Non sorprende, se del caso studi clinici controllati sono stati infine messi in scena, i risultati erano incoerenti: alcuni pazienti sembravano prosperare, ma per altri la condizione sembrava peggiore.

Quindi, dove ha la corrente ottimismo vieni? Semplicemente ora abbiamo cellule molto migliori, vale a dire cellule pluripotenti. La "pluripotenza" rappresenta un concetto chiave nella biologia delle cellule staminali. Significa il potenziale per fare tutto. Una cellula pluripotente può generare ogni tipo di cellula nel corpo. Una descrizione completa di cosa sono queste celle e da dove provengono dovrà aspettare un altro blog post, ma basti dire che, a cavallo del millennio, gli scienziati avevano scoperto come generarli a partire dal embrioni umanie nel giro di un decennio da quella scoperta, avevano lavorato per farli da zero, a partire da essenzialmente qualsiasi cellula del corpo.

Questo è stato un punto di svolta per la terapia della malattia di Parkinson e molto altro. Poiché le cellule pluripotenti potrebbero produrre qualsiasi cosa, questo includeva le cellule nervose della dopamina. Armato dell'esperienza già acquisita, un metodo per rendere umano cellule dopaminiche del bambino è emerso abbastanza rapidamente e queste cellule nervose umane generate artificialmente sono ora vicine agli studi clinici Giappone, il NOI., e Europa.

Gli studi clinici possono avere successo o fallire, ma il prodotto cellulare ora rispetto agli anni '80 è enormemente migliorata. Consideriamo solo un esempio di questo. Le cellule degli anni '80 furono semplicemente sezionate da un feto abortito, dissociate, raggruppate e iniettate nel cervello del paziente. In quella zuppa di cellule c'erano cellule di dopamina, ma anche cellule di frammenti di cervello, cellule del sangue, meningi vicini e qualsiasi altra cosa che accadesse venisse raccolta nella disordinata dissezione. Una complicazione potrebbe essere l'inclusione di alcune cellule immunitarie, aggravando il problema dell'immunità rifiuto che segue sempre quando le cellule di un individuo (il feto) vengono iniettate in un altro (il paziente). Allo stesso modo, se nella miscela fossero inclusi alcuni tipi di cellule nervose sbagliate, potrebbero aggravare il disturbo del movimento.

Nel frattempo, i biologi hanno lavorato con precisione il percorso genetico che genera questo specifico tipo di cellula dopaminica dal cervello fetale. Ciò significa che ora capiamo cosa geni accendersi e in quale sequenza, al fine di generare cellule nervose della dopamina del mesencefalo a partire da una cellula pluripotente. Infine, possiamo iniziare a pensare alla generazione di queste celle come a un processo di produzione definito, che potrebbe essere ripetuto con precisione e precisione. Ora, adeguati studi controllati diventano una reale possibilità. Possiamo chiederci, quante cellule sono ottimali, dove dovrebbero andare esattamente e quante iniezioni per trattamento?

La terapia con cellule staminali è caduta piatta sulla sua faccia più di una volta e potrebbe farlo di nuovo. Ma c'è una vera speranza che i progressi con la malattia di Parkinson siano ora una possibilità.